作业帮基因治疗的一些疑问.看百科上这样说的“不仅一些涉及血液系统的疾病如ADA缺乏症、珠蛋白生成障碍性贫血、镰状细胞贫血、CGD等以骨髓细胞作为靶细胞,而且一些非血液系统疾病如苯丙酮
来源：学生作业帮助网 编辑：作业帮 时间：2024/05/11 22:16:48
基因治疗的一些疑问.看百科上这样说的“不仅一些涉及血液系统的疾病如ADA缺乏症、珠蛋白生成障碍性贫血、镰状细胞贫血、CGD等以骨髓细胞作为靶细胞,而且一些非血液系统疾病如苯丙酮
基因治疗的一些疑问.
看百科上这样说的“不仅一些涉及血液系统的疾病如ADA缺乏症、珠蛋白生成障碍性贫血、镰状细胞贫血、CGD等以骨髓细胞作为靶细胞,而且一些非血液系统疾病如苯丙酮尿症、溶酶体储积病等也都以此作为靶细胞.除了骨髓以外,肝细胞、神经细胞、内皮细胞、肌细胞也可作为靶细胞来研究或实施转基因治疗.”
1.其中苯丙酮尿症、溶酶体储积发病机理是什么?为何也能进行基因治疗呢?
2.肝细胞、神经细胞、内皮细胞、肌细胞也可进行转基因治疗.如何进行呢?难道这些分化程度高的体细胞也可以进行么?肝细胞和肌细胞那么多,不会一个一个细胞来进行基因修复吧?
基因治疗的一些疑问.看百科上这样说的“不仅一些涉及血液系统的疾病如ADA缺乏症、珠蛋白生成障碍性贫血、镰状细胞贫血、CGD等以骨髓细胞作为靶细胞,而且一些非血液系统疾病如苯丙酮
应该是先找出致病细胞吧,然后再进行治疗
一、苯丙酮尿症和溶酶体都属于基因缺陷引起的，所以也能够能过导入正常基因进行治疗。
苯丙酮尿症是先天代谢性疾病的一种，由于染色体基因突变导致肝脏中苯丙氨酸羟化酶缺陷从而引起苯丙氨酸代谢障碍所致，引起中枢神经系统的损伤。
溶酶体储积症是由于溶酶体酶的遗传性缺陷而不能降解相应底物,导致该底物在溶酶体内沉积,引起细胞组织及器官功能障碍,产生溶酶体储积症
二、这和分化程度的高低无关，...
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一、苯丙酮尿症和溶酶体都属于基因缺陷引起的，所以也能够能过导入正常基因进行治疗。
苯丙酮尿症是先天代谢性疾病的一种，由于染色体基因突变导致肝脏中苯丙氨酸羟化酶缺陷从而引起苯丙氨酸代谢障碍所致，引起中枢神经系统的损伤。
溶酶体储积症是由于溶酶体酶的遗传性缺陷而不能降解相应底物,导致该底物在溶酶体内沉积,引起细胞组织及器官功能障碍,产生溶酶体储积症
二、这和分化程度的高低无关，不可能一个一个修复的，比如苯丙酮尿症，它是由于缺少苯丙氨酸羟化酶，使苯丙氨酸羟化为酪氨酸的过程受阻断，结果造成血液中的苯丙氨酸升高20倍。导入一个细胞之后，这个细胞能够产生这种酶，减少血液中苯丙氨酸的含量，其实，这个细胞还能分裂产生更多的细胞。病症就可以缓解啦
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